Chứng bệnh về gene hiếm gặp đã có phương pháp điều trị tạm thời

06:59 | 12/09/2017
Ely Bowman, một em bé 4 tuổi mắc chứng bệnh về gene cực kỳ hiếm gặp ở bang California, Mỹ đang có cơ hội được trở về với cuộc sống khỏe mạnh nhờ liệu pháp enzyme nhân tạo.
chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi Mỹ lần đầu tiên cho phép ứng dụng liệu pháp chỉnh sửa gen chữa ung thư
chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi Liệu có thực sự tồn tại gen đồng tính?
chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi Đột phá lớn: Các nhà khoa học chỉnh sửa được gen trong phôi thai

Nhìn bề ngoài, bé Ely Bowman cũng có một cuộc sống rất bình thường như các em bé 4 tuổi khác. Nhưng thực sự, cứ 2 tuần một lần, em lại phải cùng cha mẹ tới trung tâm y tế để giành giật sự sống.

chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi
Bé Ely Bowman và mẹ. (Ảnh: Reuters)

Bé Ely là bệnh nhân đang điều trị CLN2 - một chứng bệnh cực hiếm với tỷ lệ chỉ từ 2-4 trẻ mắc trên 100.000 trẻ sơ sinh. Căn bệnh này có nguồn gốc di truyền do gene và sẽ gây tổn thương não dẫn đến tử vong. Nhưng liệu pháp điều trị mới đang được kỳ vọng sẽ giúp em thoát khỏi lưỡi hái tử thần.

Trải qua một thời gian điều trị, những tiến bộ rõ rệt đã được nhìn thấy giúp củng cố thêm sự tin tưởng rằng Ely sẽ tránh được số phận của anh trai cô bé đã qua đời cách đây 2 năm cũng vì CLN2.

Loại thuốc có tên Brineura vừa chính thức được cấp phép lưu hành tại Mỹ. Theo các chuyên gia, dù chỉ được xem là một liệu pháp trì hoãn sự phát triển của bệnh nhưng loại thuốc này đang mở ra hi vọng giúp duy trì cho các bệnh nhi một cuộc sống khỏe mạnh trong khi khoa học tìm ra phương pháp điều trị lâu dài trong tương lai.


Diễn đàn Đầu tư Việt Nam 2026 - Summer Summit

Thời gian: 11/06/2026
Địa điểm: L7 West Lake Hanoi by Lotte Hotels, Ballroom tầng 4, 683 Lạc Long Quân, Tây Hồ, Hà Nội

Vietnam Investment Forum 2026 - Summer Summit quy tụ đại diện cơ quan quản lý, lãnh đạo ngân hàng, công ty chứng khoán, quỹ đầu tư, giám đốc phân tích và các chuyên gia kinh tế độc lập, tập trung vào bức tranh vĩ mô, AI & Big Data và chiến lược tìm kiếm Alpha trong nửa cuối năm 2026.

Ba phiên thảo luận chính:

Phiên thảo luận 1: Vĩ mô 2026 - Việt Nam trước các cú sốc từ bên ngoài và cơ hội từ bên trong
Phiên thảo luận 2: AI & Big Data - Từ lợi thế ra quyết định đến thế hệ sản phẩm đầu tư mới
Phiên thảo luận 3: Cơ hội tìm kiếm Alpha trên thị trường chứng khoán và các kênh tài sản phổ biến

Tìm hiểu chương trình tại VIF 2026 Summer Summit.

Tham gia khảo sát "Dự báo của bạn về nửa cuối năm 2026" để có cơ hội nhận vé mời đặc biệt từ Ban Tổ chức.

Đặt vé Early Bird
(giảm giá 30%) Dự báo của bạn
về nửa cuối năm 2026
Theo VTV Copy link
Link bài gốc

Lối sống
Tag:
Tin giờ chót
Quan điểm cho vay bất động sản của các ngân hàng: Không 'đóng van' nhưng phải chọn lọc Quan điểm cho vay bất động sản của các ngân hàng: Không 'đóng van' nhưng phải chọn lọc
Thị trường 14:10 | 02/06/2026
Đọc nhiều nhất
Thông tin doanh nghiệp
Xem thêm
chọn
Quan điểm cho vay bất động sản của các ngân hàng: Không 'đóng van' nhưng phải chọn lọc
Quan điểm cho vay bất động sản của các ngân hàng: Không 'đóng van' nhưng phải chọn lọc
Nhiều lãnh đạo ngân hàng có chung quan điểm về cách tiếp cận đối với tín dụng bất động sản là không đồng loạt siết mảng này, song sẽ tái cơ cấu theo hướng chọn lọc, ưu tiên dự án có pháp lý rõ ràng, dòng tiền minh bạch và đáp ứng nhu cầu thực, trong khi các khoản vay tiềm ẩn rủi ro cao sẽ bị hạn chế đáng kể.
Tín dụng bất động sản thắt chặt, doanh nghiệp địa ốc chạy đua huy động trái phiếu
Tín dụng bất động sản thắt chặt, doanh nghiệp địa ốc chạy đua huy động trái phiếu
Hiện trạng bãi sông Liên Mạc, Thượng Cát, Phú Thượng dự kiến xây công viên thuộc Trục đại lộ cảnh quan sông Hồng
Liên kết nổi bật