Chứng bệnh về gene hiếm gặp đã có phương pháp điều trị tạm thời

06:59 | 12/09/2017
Ely Bowman, một em bé 4 tuổi mắc chứng bệnh về gene cực kỳ hiếm gặp ở bang California, Mỹ đang có cơ hội được trở về với cuộc sống khỏe mạnh nhờ liệu pháp enzyme nhân tạo.
chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi Mỹ lần đầu tiên cho phép ứng dụng liệu pháp chỉnh sửa gen chữa ung thư
chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi Liệu có thực sự tồn tại gen đồng tính?
chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi Đột phá lớn: Các nhà khoa học chỉnh sửa được gen trong phôi thai

Nhìn bề ngoài, bé Ely Bowman cũng có một cuộc sống rất bình thường như các em bé 4 tuổi khác. Nhưng thực sự, cứ 2 tuần một lần, em lại phải cùng cha mẹ tới trung tâm y tế để giành giật sự sống.

chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi
Bé Ely Bowman và mẹ. (Ảnh: Reuters)

Bé Ely là bệnh nhân đang điều trị CLN2 - một chứng bệnh cực hiếm với tỷ lệ chỉ từ 2-4 trẻ mắc trên 100.000 trẻ sơ sinh. Căn bệnh này có nguồn gốc di truyền do gene và sẽ gây tổn thương não dẫn đến tử vong. Nhưng liệu pháp điều trị mới đang được kỳ vọng sẽ giúp em thoát khỏi lưỡi hái tử thần.

Trải qua một thời gian điều trị, những tiến bộ rõ rệt đã được nhìn thấy giúp củng cố thêm sự tin tưởng rằng Ely sẽ tránh được số phận của anh trai cô bé đã qua đời cách đây 2 năm cũng vì CLN2.

Loại thuốc có tên Brineura vừa chính thức được cấp phép lưu hành tại Mỹ. Theo các chuyên gia, dù chỉ được xem là một liệu pháp trì hoãn sự phát triển của bệnh nhưng loại thuốc này đang mở ra hi vọng giúp duy trì cho các bệnh nhi một cuộc sống khỏe mạnh trong khi khoa học tìm ra phương pháp điều trị lâu dài trong tương lai.


Diễn đàn Đầu tư Việt Nam 2026 (Vietnam Investment Forum 2026)

Ngày 4/11 tại TP HCM, Diễn đàn Đầu tư Việt Nam (VIF), do Trang TTĐT Tổng hợp VietnamBiz và Việt Nam Mới tổ chức, trở lại với loạt nội dung nóng: “Bức tranh vĩ mô – bất động sản – thị trường tài chính – chứng khoán: Con đường thịnh vượng của Việt Nam”.

Sự kiện quy tụ chuyên gia kinh tế, nhà hoạch định chính sách, lãnh đạo ngân hàng, các quỹ và hàng trăm nhà đầu tư, cùng phân tích triển vọng vĩ mô, chính sách, bất động sản, ngân hàng, tài sản số và chu kỳ mới của chứng khoán.

Trải qua nhiều mùa tổ chức, VIF đã khẳng định vị thế diễn đàn đầu tư số 1 Việt Nam, nơi kết nối tri thức và vốn đầu tư.

Thông tin chi tiết: vietnaminvestmentforum.vn

Đăng ký mua vé hoặc tham gia khảo sát để có cơ hội nhận vé mời đặc biệt.

Đặt vé ngay Khảo sát sự kiện
Theo VTV Copy link
Link bài gốc

Lối sống
Tag:
Tin giờ chót
Hưng Yên đấu giá 28 lô đất ở tại xã Nam Tiền Hải, khởi điểm từ 6,8 triệu đồng/m2 Hưng Yên đấu giá 28 lô đất ở tại xã Nam Tiền Hải, khởi điểm từ 6,8 triệu đồng/m2
Đấu giá - Đấu thầu 21:39 | 08/10/2025
Đọc nhiều nhất
Thông tin doanh nghiệp
Xem thêm
chọn
Một liên danh chuẩn bị làm Khu đô thị Phố Cà hơn 800 tỷ ở Ninh Bình
Một liên danh chuẩn bị làm Khu đô thị Phố Cà hơn 800 tỷ ở Ninh Bình
Khu đô thị trung tâm Phố Cà của Liên danh Hải Vượng - Thắng Lợi Thanh Liêm dự kiến sẽ thi công xây dựng từ tháng 4/2026, chậm nhất cuối 2029 đi vào vận hành.
Doanh nghiệp bất động sản liên tục đổ bộ Ninh Bình
Doanh nghiệp bất động sản liên tục đổ bộ Ninh Bình
Chi tiết phương án xây dựng metro số 5 Văn Cao - Hòa Lạc 74.000 tỷ đồng, dự kiến hoàn thành vào năm 2030 Chi tiết phương án xây dựng metro số 5 Văn Cao - Hòa Lạc 74.000 tỷ đồng, dự kiến hoàn thành vào năm 2030
Liên kết nổi bật