Chứng bệnh về gene hiếm gặp đã có phương pháp điều trị tạm thời

	Mỹ lần đầu tiên cho phép ứng dụng liệu pháp chỉnh sửa gen chữa ung thư
	Liệu có thực sự tồn tại gen đồng tính?
	Đột phá lớn: Các nhà khoa học chỉnh sửa được gen trong phôi thai

Nhìn bề ngoài, bé Ely Bowman cũng có một cuộc sống rất bình thường như các em bé 4 tuổi khác. Nhưng thực sự, cứ 2 tuần một lần, em lại phải cùng cha mẹ tới trung tâm y tế để giành giật sự sống.

Bé Ely Bowman và mẹ. (Ảnh: Reuters)

Bé Ely là bệnh nhân đang điều trị CLN2 - một chứng bệnh cực hiếm với tỷ lệ chỉ từ 2-4 trẻ mắc trên 100.000 trẻ sơ sinh. Căn bệnh này có nguồn gốc di truyền do gene và sẽ gây tổn thương não dẫn đến tử vong. Nhưng liệu pháp điều trị mới đang được kỳ vọng sẽ giúp em thoát khỏi lưỡi hái tử thần.

Trải qua một thời gian điều trị, những tiến bộ rõ rệt đã được nhìn thấy giúp củng cố thêm sự tin tưởng rằng Ely sẽ tránh được số phận của anh trai cô bé đã qua đời cách đây 2 năm cũng vì CLN2.

Loại thuốc có tên Brineura vừa chính thức được cấp phép lưu hành tại Mỹ. Theo các chuyên gia, dù chỉ được xem là một liệu pháp trì hoãn sự phát triển của bệnh nhưng loại thuốc này đang mở ra hi vọng giúp duy trì cho các bệnh nhi một cuộc sống khỏe mạnh trong khi khoa học tìm ra phương pháp điều trị lâu dài trong tương lai.