Chứng bệnh về gene hiếm gặp đã có phương pháp điều trị tạm thời

06:59 | 12/09/2017
Ely Bowman, một em bé 4 tuổi mắc chứng bệnh về gene cực kỳ hiếm gặp ở bang California, Mỹ đang có cơ hội được trở về với cuộc sống khỏe mạnh nhờ liệu pháp enzyme nhân tạo.
chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi Mỹ lần đầu tiên cho phép ứng dụng liệu pháp chỉnh sửa gen chữa ung thư
chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi Liệu có thực sự tồn tại gen đồng tính?
chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi Đột phá lớn: Các nhà khoa học chỉnh sửa được gen trong phôi thai

Nhìn bề ngoài, bé Ely Bowman cũng có một cuộc sống rất bình thường như các em bé 4 tuổi khác. Nhưng thực sự, cứ 2 tuần một lần, em lại phải cùng cha mẹ tới trung tâm y tế để giành giật sự sống.

chung benh ve gene hiem gap da co phuong phap dieu tri tam thoi
Bé Ely Bowman và mẹ. (Ảnh: Reuters)

Bé Ely là bệnh nhân đang điều trị CLN2 - một chứng bệnh cực hiếm với tỷ lệ chỉ từ 2-4 trẻ mắc trên 100.000 trẻ sơ sinh. Căn bệnh này có nguồn gốc di truyền do gene và sẽ gây tổn thương não dẫn đến tử vong. Nhưng liệu pháp điều trị mới đang được kỳ vọng sẽ giúp em thoát khỏi lưỡi hái tử thần.

Trải qua một thời gian điều trị, những tiến bộ rõ rệt đã được nhìn thấy giúp củng cố thêm sự tin tưởng rằng Ely sẽ tránh được số phận của anh trai cô bé đã qua đời cách đây 2 năm cũng vì CLN2.

Loại thuốc có tên Brineura vừa chính thức được cấp phép lưu hành tại Mỹ. Theo các chuyên gia, dù chỉ được xem là một liệu pháp trì hoãn sự phát triển của bệnh nhưng loại thuốc này đang mở ra hi vọng giúp duy trì cho các bệnh nhi một cuộc sống khỏe mạnh trong khi khoa học tìm ra phương pháp điều trị lâu dài trong tương lai.


Diễn đàn Đầu tư Việt Nam 2027 (Vietnam Investment Forum 2027)

Thời gian: Ngày 12/11/2026
Địa điểm: Shilla Monogram Hanoi Westlake, số 6 Hoàng Minh Thảo, Tây Hồ Tây, Hà Nội

Là sự kiện thường niên quy tụ các chuyên gia đầu ngành, Diễn đàn Đầu tư Việt Nam 2027 mang đến những góc nhìn chuyên sâu về triển vọng đầu tư và cơ hội trên thị trường năm 2027.

Trong khuôn khổ sự kiện, Ban tổ chức sẽ công bố Best Retail Brokers 2026 - Bảng xếp hạng công ty chứng khoán có dịch vụ bán lẻ tốt nhất thị trường Việt Nam.

Hãy tham gia đánh giá chất lượng dịch vụ công ty chứng khoán, góp phần phản ánh trải nghiệm thực tế của nhà đầu tư và có cơ hội nhận vé mời tham dự Diễn đàn.

Đánh giá chất lượng dịch vụ
công ty chứng khoán của bạn

Cùng cộng đồng đầu tư đón đầu xu hướng, cập nhật góc nhìn chuyên gia và khám phá cơ hội đầu tư năm 2027. Đăng ký ngay để nhận ưu đãi vé Early Bird, giảm hơn 30%!

Mua Vé Early Bird
Giảm Hơn 30%
Theo VTV Copy link
Link bài gốc

Lối sống
Tag:
Tin giờ chót
Duyệt quy hoạch TP Đà Nẵng đến năm 2050, tầm nhìn 2075 Duyệt quy hoạch TP Đà Nẵng đến năm 2050, tầm nhìn 2075
Quy hoạch 19:53 | 21/10/2026
Đọc nhiều nhất
Thông tin doanh nghiệp
Xem thêm
chọn
Những chuyên gia góp mặt trong Hội đồng cố vấn Bảng xếp hạng Dịch vụ bán lẻ tốt nhất thị trường chứng khoán Việt Nam (Best Retail Brokers)
Những chuyên gia góp mặt trong Hội đồng cố vấn Bảng xếp hạng Dịch vụ bán lẻ tốt nhất thị trường chứng khoán Việt Nam (Best Retail Brokers)
Hội đồng cố vấn Bảng xếp hạng Dịch vụ bán lẻ tốt nhất thị trường chứng khoán Việt Nam (Best Retail Brokers) quy tụ các chuyên gia trong lĩnh vực tài chính - ngân hàng, chiến lược thương hiệu đồng hành cùng dự án trong quá trình xây dựng hệ thống tiêu chí đánh giá chất lượng dịch vụ bán lẻ trên thị trường chứng khoán Việt Nam.
VIF 2027 ưu đãi hơn 30% giá vé, đăng ký sớm để không bỏ lỡ cơ hội
VIF 2027 ưu đãi hơn 30% giá vé, đăng ký sớm để không bỏ lỡ cơ hội
Thành viên Tập đoàn Amaccao được giao đất Đông Anh làm 2 dự án nhà ở cho lực lượng Công an
Liên kết nổi bật