Hành trình can đảm của cô bé tự nguyện thử thuốc chữa ung thư

Một tháng trước khi tiến hành thử nghiệm, cô bé 12 tuổi nói: “Em không làm điều này vì bản thân. Em làm vì những đứa trẻ khác đang phải chống chọi với căn bệnh”.

Căn bệnh chết người

Lola nằm trong số 300 trẻ mắc DIPG trên thế giới hàng năm. Phần lớn bệnh nhân chỉ có thể sống được một năm sau khi phát hiện. Khối u phát triển ở phần thân não, chặn đứng đường nối các dây thần kinh ở não với cơ thể và ảnh hưởng tới nhiều chức năng thiết yếu, như thở hay nhịp đập của tim.

Khối u đan xen với hệ thống dây thần kinh, khiến việc phẫu thuật cắt bỏ là không thể. Suốt nhiều thập kỷ qua, việc điều trị DIPG không có gì tiến triển nhiều do vị trí hiểm nghèo của khối u. Các nhà nghiên cứu cũng chần chừ trước việc lấy sinh thiết, do nếu không có hình ảnh khối u lúc mới hình thành, họ gần như không thu được gì. Nhiều thử nghiệm y khoa đã thất bại.

Keith Desserich, nhà sáng lập kiêm chủ tịch The Cure Starts Now - tổ chức phi lợi nhuận hỗ trợ và thúc đẩy nghiên cứu ung thư ở trẻ em, cho biết: “Điều này giống như chữa ung thư bằng một bảng ném phi tiêu vậy”.

Nguyên nhân DIPG hình thành vẫn chưa được tìm ra. Đây có vẻ không phải là vấn đề di truyền hay môi trường sống. Xạ trị là biện pháp điều trị phổ biến nhất, và phần lớn khối u của bệnh nhân sẽ thu nhỏ lại. Tuy nhiên, điều này chỉ giống như quay ngược kim đồng hồ. Kể cả sau khi xạ trị, khối u sẽ trở lại, thường là trong vòng nửa năm.

Các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm độ hiệu quả của các phương pháp điều trị khác, như hóa trị, nhưng kết quả khá u ám. Trong 40 năm từ khi việc tìm hiểu DIPG bắt đầu, các nhà khoa học đã tiến hành hơn 250 thử nghiệm y khoa tìm liệu pháp mới, nhưng không có liệu pháp nào cải thiện tỉ lệ sống sót.

Tuy nhiên, trong những năm gần đây, với các tiến bộ về tri thức sinh học cùng sự hỗ trợ mạnh mẽ của các gia đình có con mắc bệnh đã giúp việc nghiên cứu có tiến triển.

Lựa chọn khó khăn

Với Lola, triệu chứng đầu tiên cô bé gặp phải là giảm thị lực một bên mắt. Sau đó, mặt em bắt đầu chảy xệ. Em được cho là có thể mắc bệnh Lyme, liệt dây thần kinh mặt, liệt thần kinh... Cuối cùng, gia đình Munoz nhận được tin đó là ung thư não DIPG.

Lola đã trải qua xạ trị, và gia đình lúc đó cần đưa ra quyết định: Cô bé có nên tham gia thử nghiệm y khoa?

Cha của Lola, ông Agustin Munoz, cho biết: “Chúng tôi cảm thấy Lola đã đủ lớn, đó là thân thể của con. Chúng tôi sẽ không lựa chọn thay cho con”. Cả gia đình đã bàn bạc về những nguy cơ trong 3 thử nghiệm Lola đủ điều kiện tham gia, cuối cùng cô bé quyết định tới bệnh viện Nghiên cứu Nhi khoa St. Jude ở Memphis, Tennessee.

Trong thử nghiệm, các bác sĩ ở St. Jude đang tìm kiếm các loại thuốc có thể ngăn chặn tiến triển của khối u. Được trang bị những thông tin tối tân về sinh học và di truyền, các nhà nghiên cứu đã chọn ra hai loại thuốc hóa trị mục tiêu: Crizotinib và Dasatinib.

Dasatinib vốn được dùng để điều trị bệnh bạch cầu, nhưng các nghiên cứu gần đây cho thấy loại thuốc này có thể có hiệu quả trong điều trị DIPG. Crizotinib là thuốc chữa ung thư phổi. Cả hai đều được FDA xác nhận là an toàn cho người lớn và có vẻ an toàn cho trẻ em, nhưng chưa được thử nghiệm cùng nhau. Các nhà nghiên cứu muốn biết trẻ em có thể chịu được mức thuốc kết hợp bao nhiêu trước khi những tác dụng phụ - như nôn, đau đầu, buồn nôn và kiệt sức - trở nên quá sức chịu đựng.

Dù Lola quyết tâm giúp đỡ họ, việc thử nghiệm thuốc không hề dễ dàng. Các loại dược hóa học này khiến cô bé ốm yếu, nhưng Lola vẫn uống chúng dù biết những triệu chứng như buồn nôn dữ dội sẽ tới.

Một tháng sau khi thử nghiệm bắt đầu, mẹ của Lola nói: “Tôi thực sự đau lòng và sẵn sàng bảo con dừng lại. Con bé lúc nào cũng buồn nôn”. Lola kiên trì suốt 5 tháng, nhưng cuối cùng đã đến giới hạn.

Từ nửa đầu của cuộc thử nghiệm, các nhà nghiên cứu đã biết được rằng kết hợp hai loại thuốc này quá độc hại cho trẻ em nếu dùng theo liều lượng ban đầu. Khi Lola tham gia, lượng thuốc đã được giảm xuống, nhưng kết quả của nửa sau chưa được công bố.

Tìm câu trả lời

Sau khi kết thúc thử nghiệm, Lola có một khoảng thời gian khỏe mạnh hơn trước khi suy giảm - và cô bé không bỏ lỡ một phút giây nào. Cô tham dự cuộc thi đi bộ ở trường, cắm trại ở thác Niagara, thậm chí còn quyên tiền cho DIPG.

Lola qua đời vào ngày 2/4, 19 tháng sau khi chẩn đoán mắc bệnh ung thư - lâu hơn nhiều người nghĩ. Cô bé không muốn sự thương hại, mà muốn có giải pháp, để những đứa trẻ khác không phải đi theo con đường tăm tối như em.

Với mỗi thử nghiệm, các bác sĩ lại biết được thêm nhiều điều. Ngày càng có nhiều trẻ em và gia đình chịu ảnh hưởng của DIPG, họ cũng đang nỗ lực tìm hiểu và tìm ra phương thức điều trị cho căn bệnh chết người này.

Người đồng tính nam không chung thủy? Dưới đây là thắc mắc về đồng tính nam mà nhiều người muốn tìm lời giải.

Testosterone và tác dụng thực sự của các loại thuốc 'cường dương' Testosterone quan trọng với phái mạnh ra sao? Làm sao một quý ông trung niên biết mình bị thiếu testosterone? Khi nào cần dùng testosterone ...

Ứng dụng trí tuệ nhân tạo trên hàng trăm ca bệnh ung thư Tại Bệnh viện K Trung ương (Hà Nội), hệ thống trí tuệ nhân tạo được đưa vào thử nghiệm trên số lượng 200 ca bệnh, ...